Wyeliminować objawy miotonii w dystrofii miotonicznej

Artykuł na temat badań nad zmodyfikowanym antysensownym lekiem, który można podawać dożylnie i dzięki temu osiągnąć pożądany efekt terapeutyczny, został opublikowany w magazynie Nucleic Acid Therapeutics .

Artykuł dostępny jest także bezpłatnie na stronie Nucleic Acid Therapeutics.

Andrew Leger i współautorzy z Genzyme, dodali peptyd do nici oligonukleotydych, które zostały zaprojektowane do wiązania i inaktywacji regionu zmutowanego RNA, który jest powiązany z DM1, czyli z dystrofią miotoniczną typu 1 (DM1).

Choroba może mieć wpływ na funkcjonowanie serca, ośrodkowego układu nerwowego i przewodu pokarmowego, a charakterystycznym objawem jest miotonia, w której mięśnie po skurczu rozluźniają się zbyt wolno.

W artykule pod tytułem "Systemic Delivery of Peptide-Linked Morpholino Oligonucleotide Neutralizes Mutant RNA Toxicity in a Mouse Model of Myotonic Dystrophy" , badacze opisują, jak peptyd umożliwia dostawę leku do systemu.

Lek jest chroniony przed uszkodzeniem lub zniszczeniem w ciele, zanim osiągnie swój cel, czyli mięśnie.

Stwierdzili, że dożylne wprowadzenie leku w mysim modelu DM1 doprowadziło do dobrej biodystrybucji leku, a to oznacza, że problemy spowodowane wcześniej przez toksyczność RNA udało się skorygować.

Tym samym, udało się całkowicie wyeliminować miotonię w leczonych myszy.

Jednym z największych wyzwań dla zastosowań terapeutycznych kwasów nukleinowych jest skuteczna i bezpieczna dostawa , mówi dr Fintan Steele z SomaLogic. Praca Legera i jego kolegów pokazuje potencjalnie potężne narzędzie w zwalczaniu tego typu chorób.