Ponieważ choroba Lebera jest nieuleczalna, badacze od dawna próbują rozjaśnić kryjące się za nią mechanizmy, aby znaleźć potencjalne lekarstwo. A oto teraz badacze przedstawiają doświadczenie przeprowadzone na trójce młodych dorosłych, cierpiących z powodu tej choroby.
Nowa metoda przeciwko chorobie Lebera
Oparta na procedurze terapii genowej, strategia ta polega na skorygowaniu mutacji genu RPE65, który jest odpowiedzialny za dziedziczną neuropatię nerwu wzrokowego Lebera. Aby tego dokonać, badacze posłużyli się wirusem jako wektorem, a także normalną wersją genu.
Po pierwszym leczeniu, przeprowadzonym na bardziedziej dotykniętych chorobą oku, badacze uzyskali bardzo obiecujące rezultaty: pacjentom udało się odczytać rzędy liter na tablicy używanej przez oftalmologów do badania wzroku.
Ale kiedy pacjenci zostali poddani drugiemu leczeniu, w drugim oku, obserwacje okazały się równie zachęcające. Chorzy mogli widzieć w zredukowanym świetle. A dwójka z nich nawet nawet była w stanie przemieścić się pomiędzy przeszkodami w zaciemnionych miejscach, jak wyjaśniają badacze, cytowani przez francuską agencję prasową, Agence France Presse.
Naukowcy podkreślają również, że ci pacjenci nie mieli żadnego znaczącego skutku ubocznego. A nawet, wręcz przeciwnie: pacjenci ci mówią nam, jak bardzo zmieniło się ich życie odkąd przeszli to badanie genetyczne , podkreśla doktor Jean Bennett, profesor oftalmologii na uniwersytecie w Pennsylwanii, jeden z głównych autorów tego klinicznego badania.
Niewidomy miłośnik przygód odzyskuje częściowo wzrok dzięki eksperymentalnemu lekarstwu
Przeprowadzone próby nad pewnym lekiem pokazują zachęcającą poprawę, aczkolwiek na niewielkiej liczbie pacjentów, wśród których są także ze ślepotą dziedziczną. Jak to się zaczęło? Mike Scholes ćwiczył wolne skoki ze spadochronem pięć lat temu, kiedy jego wzrok zaczął się pogarszać.... czytaj więcej
Terapia genowa: Europa jest na tak
Dystrybucja kosztownego leczenia genetycznego, które pozwala walczyć z rzadką chorobą, właśnie dostała zielone światło od Komisji Europejskiej. Terapia genowa, stanowiąca nowy etap w rozwoju bardzo kosztownych, nowoczesnych biotechnologii, została zaakceptowana przez władze europejskie po raz pierwszy na Zachodzie.... czytaj więcej
Brak komentarzy