Terapia genowa: Europa jest na tak

Oficjalna zgoda Komisji Europejskiej pozwala na rozpowszechnienie, już następnego lata, leku na niedobór lipazy lipoproteinowej, który jest niezwykle rzadką wadą genetyczną, bo dotyczy zaledwie dwóch osób na milion.

Terapia lekiem o nazwie Glybera, wyprodukowanym przez laboratorium uniQure w Amsterdamie, będzie mogła kosztować pacjenta nawet 1,2 miliona euro, co stanowi nowy rekord cenowy.

Joern Aldag, dyrektor generalny laboratorium uniQure, uzasadnia tę bardzo wysoką cenę tym, że terapia genowa nie zapewnia tylko tymczasowego leczenia, ale ostatecznie przywraca naturalną funkcję uszkodzonego genu. Innymi słowy, leczenie zastępuje źle funkcjonujący gen zdrowym, a wszystko to za pośrednictwem wirusa.

Minimum 250 000 euro na rok

Organizmy pacjentów cierpiących na niedobór lipazy lipoproteinowej są niezdolne do niszczenia cząsteczek tłuszczu odkładających się w krwi, co może prowadzić do groźnych, a nawet śmiertelnych stanów zapalnych trzustki.

Lek Glybera uzyskał w lipcu pozytywną rekomendacją od Europejskiej Agencji Leków, a jego dystrybucja mogłaby się rozpocząć w drugim lub trzecim kwartale przyszłego roku.

Jak podaje Joern Aldag, uniQure rozpoczęło już rozmowy z wieloma państwami na temat wyceny leczenia, które powinno być zróżnicowane w zależności od kraju, bowiem niektóre państwa są w stanie zapłacić całą sumę z góry, a inne są bardziej zainteresowane rozłożeniem kosztów na wiele lat, co wiązałoby się niewątpliwie z wpłatami rzędu 250 000 euro rocznie, przez pięć lat.

Taki cennik plasuje nową terapię na równi z enzymatycznymi terapiami zastępczymi, takimi jak Cerezyme wyprodukowanym przez Genzyme, filię Sanofi, i stosowanym w leczeniu choroby Gauchera.

UniQure przygotowuje się jednocześnie do certyfikacji terapii Glybera w Stanach Zjednoczonych, Kanadzie i wielu innych państwach.